甲状腺激素在调节机体代谢过程中起到相当重要的作用，特别是孕晚期及出生后头三年，是大脑高速发育的阶段，甲状腺素对神经系统的发育成熟至关重要，延迟治疗者可有永久性的中枢神经系统发育缺陷。如在出生前后出现甲状腺激素缺乏可导致神经系统不可逆的损害，如2～3岁后发生甲低，对神经系统损害大部分是可逆的。

    一旦确诊应立即治疗。一般是给予T4制剂，小剂量开始逐渐加量，使血T4达正常水平，并维持其浓度高于正常值的均值。常用药为左旋甲状腺素钠（商品名为优甲乐）和甲状腺素片。给药方法为每日一次、展起空腹顿服，服药后需遵医嘱定期复查甲状腺功能以便及时调整剂量，以防剂量不足导致症状无改善，或药物过量导致甲状腺功能亢进症。大多数患儿需终生替代治疗。如药物剂量适当，则不会产生明显的不良反应及毒副作用。